المصدر:
بلومبرغ
تبلغ تكلفة العلاج الجيني الجديد لمرض نادر للغاية (بسعر البيع بالجملة) 4.25 مليون دولار، مما يجعله أغلى دواء في العالم.
حصل "لنملدي" (Lenmeldy)، وهو علاج يؤخذ لمرة واحدة، على موافقة الجهات التنظيمية الأميركية يوم الاثنين لتصحيح السبب الكامن وراء حالة وراثية تسمى حثل المادة البيضاء متبدل اللون المبكر، أو "إم إل دي" (MLD).
"إم إل دي" هو مرض مميت يبدأ الرضع المصابون به أحياناً بفقدان القدرة على المشي والتحدث. وقالت شركة "أوركارد ثيرابيوتيكس" (Orchard Therapeutics) في بيان لها يوم الأربعاء إن سعر الدواء "يعكس قيمته السريرية والاقتصادية والمجتمعية".
تكلفة الدواء تتجاوز كلفة "هيمجينيكس" (Hemgenix) الذي تنتجه شركة "سي إس إل بيرينغ" (CSL Behring)، وهو حقن لمرة واحدة لعلاج الهيموفيليا بسعر 3.5 مليون دولار.
الأمراض الوراثية
يؤثر مرض "إم إل دي" على واحد من كل 100 ألف مولود، وأقل من 40 طفلاً سنوياً في الولايات المتحدة، وفقاً لـ"أوركارد".
تركز الشركة على تطوير العلاجات الجينية، والتي تهدف إلى تصحيح العيوب الجينية الأساسية التي تسبب الأمراض الوراثية. استحوذت عليها مؤخراً شركة الأدوية اليابانية "كيوا كيرين" (Kyowa Kirin).
"سيغير كل شيء".. شركة عالمية تقترب من إنتاج أول دواء اكتشفه الذكاء الاصطناعي
أثار مجال العلاج الجيني الجدل حول ارتفاع أسعاره. وتقول شركات الأدوية إن ما يبرر ذلك هو أن العلاجات يمكن أن تشفي المرضى، وتولد وفورات لنظام الرعاية الصحية بمرور الوقت، وتقدم فوائد مجتمعية أخرى.
يريد صانعو الأدوية أيضاً استرداد تكلفة تطوير العلاجات التي غالباً ما تستهدف مجموعات صغيرة من الأشخاص، مما يحد من إيراداتهم. لكن التسعير أثار المخاوف بشأن الضغوط التي قد يفرضها على شركات التأمين، وخاصة برنامج "ميديكيد" (Medicaid)، برنامج التأمين الصحي المخصص للفقراء.
تصنيفات
