مرت ثلاثة عقود منذ افترض علماء أن تراكم بروتين أميلويد بيتا في الدماغ يسبب مرض ألزهايمر، لكن لم تحرز شركات الأدوية تقدماً كبيراً إلا الشهر الماضي حين كشفت شركة "إيساي" (Eisai) اليابانية وشريكتها الأميركية "بيوجن" (Biogen) عن نتائج تجربة واسعة النطاق تُظهر قدرتهما على إعاقة تقدم المرض. تسعى الشركتان للحصول على موافقة أميركية سريعة على دواء "ليكانيماب" رغم وجود تساؤلات حول الفوائد والآثار الجانبية، وكيفية تغطيته من شركات التأمين في حال إقراره.
أهمية الاكتشاف
كان العثور على علاج ناجح للخرف، الذي يُعتقد أن عدد المصابين به يفوق 55 مليون شخص عالمياً، من أهم أولويات رئيس "إيساي" التنفيذي هارو نايتو، 74 عاماً، وهو حفيد مؤسس الشركة وقد أشرف على إطلاق عقار سابق في 1997 يباع بالاسم التجاري أريسبت، الذي يساعد على تحسين الوظائف الإدراكية لكنه لا يبطئ تقدم مرض ألزهايمر، النوع الأشيع من الخرف. يعظم الفشل التجاري لعقار أدوهيلم من شركتي "إيساي" و"بيوجن" فائدة نجاح ليكانيماب.
فيما يلي يستعرض نايتو أهمية الاكتشاف وسبب ثقته في الحصول على موافقة الجهات التنظيمية، وقد صيغت المقابلة بتصرف للوضوح والاختصار:
- لماذا استغرقت "إيساي" وقتاً طويلاً لتتوصل إلى دواء ألزهايمر جديد؟
أشعر بحرج لأن الأمر استغرق منا 25 عاماً، حيث كان ينبغي الوصول لما بلغناه الآن في وقت أقرب بكثير، لكن إيصال جرعة دواء أكثر فاعلية إلى الدماغ صعب جداً من الناحية التقنية، كذلك كانت هناك نظريات مختلفة حول سبب ألزهايمر ما جعلنا نواجه صعوبة بتحديد الفرضية التي يجب اتباعها.
- ما الذي أدى إلى الاكتشاف في نهاية الأمر؟
الأمر الأول صحة الفرضية، والثاني الجرعات الصحيحة، حيث أجرينا دراسة مرحلة ثانية كبيرة جداً قبل الدراسة الحالية، فقد جمعنا نحو 800 مريض للتحقق من 5 طرق مختلفة للجرعات، مقارنةً مع دواء وهمي. كان ثالث الأسباب اختيار أفراد عينة الدراسة المناسبين.
كنت أدفع فريقي لتسريع التجربة وإكمالها بسرعة، لكن لين كرامر، كبيرة مسؤولي التجارب الطبية السريرية لدينا، كانت تقول باستمرار إننا لن ننجح إن لم نقضِ وقتاً كافياً في دراسة الجرعات بشكل صحيح، وقد كانت محقة. يرجع النجاح أيضاً لاستخدام برنامج إحصائي متطور صُمم لتخصيص جرعات دواء تفضيلية للمرضى حتى تظهر الجرعة الأكثر فاعلية. أُعطيت أعلى جرعة لمزيد من المرضى بين الجرعات الخمس المختلفة، ما أدى لتسريع الاختبار.
- كيف تخطط للحصول على الموافقات التنظيمية والتغطية التأمينية؟
ستكون بيانات ليكانيماب أكثر شفافية من أدوهيلم، وسنعرض البيانات في مؤتمر أكاديمي وننشرها في نشرة طبية للكشف عن كافة التفاصيل، ما يساعد الوكالات على فحص البيانات، ونحن واثقون من فوائده من الناحية السريرية.
كيف يمكنك توفير الدواء للمرضى الذين يحتاجونه؟
إن لم يتمكن المرضى الذين يمرون بحالة مرضية متقدمة من تحمل تكاليف الدواء الجديد، سنتعرض لهجوم، فالأدوية المبتكرة مهمة فقط إذا كان بإمكان المرضى تناولها، لذلك لابد من مراعاة قدرة كل بلد على تحمل التكاليف عندما يتعلق الأمر بالتسعير.
إضافة إلى ذلك لابد من تكون رواسب لوحية من بروتين أميوليد في دماغ المريض كي يُمكنه استخدام ليكانيماب، يحتاج تأكيد ذلك لتصوير شعاعي مقطعي يعتمد على إطلاق بوزيترونات أو عبر تحليل السائل النخاعي، ويُمكن اكتشاف ذلك عن طريق تحليل المؤشرات الحيوية للدم، لكن لم يتم قبول ذلك على نطاق واسع كبديل للتصوير الشعاعي المقطعي المعتمد على إطلاق بوزيترونات أو تحليل السائل النخاعي، لذلك نحتاج إلى مناقشة التغطية التأمينية لطرق التشخيص أيضاً.
ماذا يعني نجاح ليكانيماب في علاج الأمراض الأخرى؟
ستكون له آثار هائلة على الاضطرابات العصبية الأخرى، مثل خَرَف أجسام ليوي أو مرض باركنسون، حيث لوحظ تراكم بروتينات بشكل غير طبيعي في دماغ المرضى المصابين بتلك الأمراض، لذلك تبعث نتائجنا على الأمل بإمكانية التوصل إلى علاجات جديدة لتلك الأمراض باستخدام نهج مماثل.
